Heureka! - Teil 3

28.10.2014

Die erfolgreiche Behandlung von Erkrankungen wie Krebs erfordert besonders effiziente Arzneimittel. Forscher am Department für Pharmazeutische Chemie der Universität Wien haben nicht nur neue vielversprechende Wirkstoffe entdeckt, sondern auch verbesserte Methoden zu ihrer Herstellung entwickelt.

uni:view: Herr Winkler, Sie haben gemeinsam mit Ihren Kollegen Christian Noe, Mehrdad Dirin, Bodo Lachmann und Ernst Urban am Department für Pharmazeutische Chemie der Fakultät für Lebenswissenschaften etwas erfunden, das die Zukunft der Arzneimittelbehandlung entscheidend verändern könnte. Worum handelt es sich genau?
Johannes Winkler: Bei unserer Erfindung handelt es sich um eine Patenteinreichung, die neue Wirkstoffe aus der Klasse der Oligonukleotide und eine verbesserte Methode zur Herstellung dieser –  aber auch ähnlicher Substanzen – umfasst. Oligonukleotide sind kurze, rein synthetische Nukleinsäuresequenzen, die als Antisense oder siRNA-Moleküle, aber auch für andere Anwendungen verwendet werden können.

uni:view: Was ist das Besondere an diesen neuen Wirkstoffen und welches Anwendungspotenzial sehen Sie dafür?
Winkler: Therapeutische Oligonukleotide sind eine enorm vielversprechende Klasse neuer Wirkstoffe, die direkt auf genomischer Ebene wirken und einige wichtige Vorteile haben. Damit ergeben sich neue Möglichkeiten der Pharmakotherapie von vielen Erkrankungen, unter anderem Virusinfektionen und Krebs. So ist es etwa möglich, rein auf der Basis der Gensequenz – also der Abfolge der Nukleinbasen A, C, G, und T – jedes beliebige Genprodukt zu regulieren, und zwar indem die Biosynthese des entsprechenden Proteins gehemmt wird. Mit dieser Technologie wäre es auf einen Schlag möglich, an jedem beliebigen Gen bzw. Protein anzugreifen, und das ist in Modellsystemen und -organismen als wissenschaftliches Werkzeug schon längst Realität. Viele dieser Genziele sind aus verschiedenen Gründen nicht für klassische Arzneistoffe, aber auch nicht für Antikörper verfügbar. Es geht bei unserer Erfindung also nicht nur um einen konkreten Arzneistoff für eine bestimmte Anwendung, sondern um eine Technologie-Plattform. Außerdem könnte diese Technologie in der Zukunft eine maßgeschneiderte Therapie, basierend auf einer individuellen genomischen Analyse z. B. eines Tumors ermöglichen.

uni:view: Ist das im Moment noch alles reine Zukunftsmusik, oder werden solche Wirkstoffe auch heute schon therapeutisch eingesetzt?
Winkler: Das enorme Potenzial macht die Technologie – deren Mechanismen im Grunde seit mehreren Jahrzehnten bekannt ist – natürlich sehr interessant für die Biotech- und Pharmaindustrie. Leider haben aber bislang einige wesentliche Probleme die erfolgreiche Entwicklung und den umfangreichen Einsatz eingeschränkt. Derzeit werden nur zwei Oligonukleotid-Wirkstoffe als Medikament angewendet. Wegen ihrer chemischen Eigenschaften gelangen die Substanzen nämlich nur in einem extrem geringen Ausmaß dorthin, wo sie ihre Wirkung entfalten können, das heißt in die entsprechenden Zellen hinein. Möglichkeiten, das zu verbessern sind daher von ungeheurem Interesse.


Das ganze Interview mit Johannes Winkler lesen Sie HIER.